造血作用
血球成分的生成稱為造血作用，這種作用源自造血幹细胞。一位健康成人體內每日有將近一千個新生血球生成以維持周邊血液循環的穩定。
白血病
白血病為一種發生於血液或骨髓的癌症。血球於健康的骨髓中形成，然而，白血病病患的骨髓製造出的血球不正常，這些異常血球取代健康血球，造成血液無法正常運作。白血病有數種不同的類型，包含急性淋巴細胞白血病 (ALL)、急性骨髓白血病 (AML)、慢性淋巴細胞白血病 (CLL) 與慢性骨髓白血病 (CML)。白血病不同於實體腫瘤，白血病細胞循環於整個免疫系統，因此無法針對特定細胞進行消滅。目前現有唯一的白血病治療方式為全身性治療，如化療或放射治療。
造血幹細胞移植 (HSCT)
就如同所有的癌症類型，包含白血病在內，消滅癌細胞的困難之處就在於癌細胞與正常細胞很相似，癌細胞初期與正常細胞看似並無不同。兩者不同之處主要為細胞的生長速度，癌細胞生長速度極快，但某些正常細胞如頭髮細胞與血球也有著生長快速的特性。現有抗癌藥物的作用機轉為選擇性地干擾具有快速生長特性的細胞增殖與/或運作。但這些治療常見的副作用為其他生長快速的細胞也會一併受到干擾。負責持續製造紅血球 (RBCs)、白血球(WBCs) 與血小板的造血幹細胞 (HSCs) 則是受到最嚴重影響的細胞。為了減輕對造血幹細胞的破壞，造血幹細胞移植 (HSCT) 成為重建正常造血系統的必要措施。
人類白血球抗原 (HLAs)
人體大多細胞中都能觀察到人類白血球抗原(HLAs)，人類白血球抗原為蛋白質標記。免疫系統利用這些標記來辨識細胞是否為外來物。就造血幹細胞移植的配對而言，成人捐贈者與受贈病人8種人類白血球抗原標記中需要有6種匹配 (或10種中有8種匹配) 才能配對成功。尋找能夠配對的捐贈者實屬不易，通常可能為病患的兄弟姊妹。接受來自骨髓銀行匿名捐贈者的骨髓為病患唯一的替代選擇，但配對成功的機率仍然非常低。
移植物抗宿主疾病 (GvHD)
移植物抗宿主疾病是造血幹細胞移植引起排斥反應的嚴重併發症。引發移植物抗宿主疾病的原因為捐贈者的免疫系統將受贈病患的細胞或器官視為病原體 (外來物)。即便是人類白血球抗原達到相配條件的造血幹細胞移植案例也可能發生這種情形。無論與捐贈者的匹配程度為何，大多數病患實際上都會出現移植物抗宿主疾病。輕度的移植物抗宿主疾病被視為正面的結果，因為是免疫系統試圖消滅剩餘癌症細胞的正常反應。然而，重度的移植物抗宿主疾病則可能會嚴重破壞皮膚細胞、腸胃道中快速生長的細胞以及肝細胞。
移植物抗宿主疾病目前現有治的療方式為免疫抑制劑，其治療該疾病的效果良好。但這種藥物是透過終止所有免疫反應來達到治療效果，病患感染及復發的風險也因此提升，這也是病患接受造血幹細胞移植後死亡的主因之一。因此，病患僅剩選擇是 (1)使用免疫抑制劑以降低移植物抗宿主疾病，但增加感染復發風險或 (2)不採取治療以避免復發，但須承受移植物抗宿主疾病帶來的後果。
RGI-2001
RGI-2001是alpha-GalCer (一種CD1d配體)之微脂粒劑型，可誘導在免疫耐受性扮演關鍵角色的調節性T細胞 (Treg)。Treg已被證實具有針對移植物抗宿主疾病強大的治療潛力。根據獨立研究者的研究，Treg已證實可延長病患存活期，它可在不影響移植物抗血癌細胞作用的情況下減輕排斥反應。RGI-2001不像其他免疫抑制劑會破壞所有T細胞亞群，RGI-2001在誘導Treg的同時能夠維持正常免疫細胞的功能，並具有減輕移植物抗宿主疾病、延長病患存活期的潛力。本公司已取得美國FDA授予的孤兒藥資格認定，並針對造血幹細胞移植後之移植物抗宿主疾病的預防開發了此化合物。
臨床試驗
本公司在取得RGI-2001臨床前研究的正面結果後，於2012年展開RGI-2001造血幹細胞移植後移植物抗宿主疾病之一/二期臨床試驗。此項試驗探討這項療法的安全性與耐受性，招收約50名化療後接受骨髓或周邊血幹細胞移植的白血病病患。這項位於美國的試驗正在七所知名癌症研究中心進行，包含Fred Hutchinson癌症研究中心，史丹佛大學醫學中心，俄亥俄州立大學醫學中心，加州大學聖地亞哥分校以及哈佛大學麻省總醫院和Dana Farber癌症研究所。更多有關參加RGI-2001造血幹細胞移植後移植物抗宿主疾病之一/二期臨床試驗的訊息，請前往 ClinicalTrials.gov 或與我們聯繫。